Neurologische aandoeningen zoals Alzheimer en Parkinson treffen wereldwijd meer dan een miljard mensen. BrainStorm Therapeutics, een start-up uit San Diego, versnelt het onderzoek naar geneesmiddelen door kunstmatige intelligentie te combineren met laboratoriumexperimenten op hersenorganoïden. Deze innovatieve aanpak, bekend als 'lab in the loop', biedt nieuwe hoop voor patiënten met zeldzame en complexe hersenziekten.
Brainstorm TherapeuticsAccelerating and de-risking the discovery of breakthrough medicines for complex neurological disorders. |
Wat is 'Lab in the Loop'?
'Lab in the loop' is een hybride onderzoeksstrategie waarbij klinische data en AI-modellen elkaar aanvullen om het geneesmiddelenonderzoek te versnellen. In plaats van uitsluitend op diermodellen of 2D-cellen te vertrouwen, gebruikt BrainStorm hersenorganoïden: driedimensionale klompjes hersencellen afgeleid van stamcellen van patiënten. Deze organoïden vertonen spontane hersengolven, vergelijkbaar met die in het menselijk brein, waardoor ze dienen als miniatuur 'klinische proeven in een schotel'.
AI en organoïden: Een krachtige combinatie
BrainStorm maakt gebruik van AI-modellen die draaien op NVIDIA GPU's in de cloud, ontwikkeld met het NVIDIA BioNeMo Framework. Deze modellen helpen bij het in kaart brengen van genen en het identificeren van veelbelovende doelwitten voor geneesmiddelen. Door duizenden moleculen per dag te testen op menselijke hersencellen, kunnen onderzoekers de effectiviteit van potentiële therapieën evalueren voordat ze klinische proeven starten.
Vooruitgang in de behandeling van Parkinson
Een van de belangrijkste onderzoeksgebieden is de ziekte van Parkinson, die wordt gekarakteriseerd door het verlies van dopaminerge neuronen. Door AI-modellen te gebruiken om de biologische effecten van genetische varianten te analyseren, hoopt BrainStorm behandelingen te ontdekken die de progressie van de ziekte kunnen vertragen, stoppen of zelfs omkeren.
Snellere en goedkopere ontwikkeling van geneesmiddelen
De traditionele klinische proeven voor hersenziekten hebben een mislukkingpercentage van meer dan 93%, voornamelijk vanwege de beperkingen van diermodellen en 2D-cellen. Door AI-gestuurde organoïden te integreren, kan BrainStorm sneller en kosteneffectiever potentiële therapieën identificeren. Dit maakt het mogelijk om behandelingen voor zowel zeldzame als veelvoorkomende aandoeningen sneller beschikbaar te stellen voor patiënten.
Toekomstige ontwikkelingen
BrainStorm is van plan om multimodale AI-modellen te ontwikkelen die gegevens integreren van celsequencing, celbeeldvorming, EEG-scans en meer. Deze modellen zullen helpen bij het ontwerpen van gerichte geneesmiddelen en het identificeren van biomarkers voor precisiegeneeskunde. Een van de komende projecten is een samenwerking met de CURE5 Foundation om het meest uitgebreide hergebruikte geneesmiddelonderzoek tot nu toe uit te voeren voor CDKL5 Deficiency Disorder, een andere zeldzame genetische neuro-ontwikkelingsstoornis.
De combinatie van AI en organoïden biedt nieuwe mogelijkheden voor het versnellen van het onderzoek naar hersenziekten. Door traditionele modellen te integreren met geavanceerde technologieën, hoopt BrainStorm effectievere en goedkopere behandelingen te ontwikkelen voor patiënten wereldwijd.
Making Brain Waves: AI Startup Speeds Disease Research With Lab in the LoopBrainStorm Therapeutics is accelerating brain disease research with AI and lab experiments using organoids. |









