Machine learning en real-world data: Een nieuwe koers voor klinische onderzoeken

Onderzoekers gebruiken steeds vaker real-world data (RWD) gecombineerd met machine learning (ML) om betekenisvolle patiëntengroepen te identificeren. Door zaken als medische dossiers, verzekeringsclaims en gegevens van wearables te analyseren, hopen wetenschappers klinische studies beter af te stemmen op de patiënten in de echte wereld.

Waarom dit belangrijk is

Klinische proeven kosten tijd, geld, en zijn vaak beperkt qua representativiteit: veel deelnemers voldoen niet volledig aan de ideale voorwaarden, of de populatie is te homogeen. Gebruik van RWD + ML kan:

• sneller geschikte deelnemers identificeren;
• trialdesign verbeteren, door beter inzicht in welke groepen het meeste baat hebben van een behandeling; 
• de veiligheid en effectiviteit van behandelingen in alledaagse omstandigheden controleren.

De uitdagingen

Toch zitten er flink wat haken en ogen aan:

• Datakwaliteit: RWD komt uit uiteenlopende bronnen, vaak met incomplete, onsamenhangende of inconsistente informatie.
• Bias & vertekening: patiëntpopulaties in echte wereld kunnen verschillen van die in klinische proeven (andere gezondheidsstatussen, comorbiditeiten, etc.). Zonder zorgvuldige methodologische aanpak kan dat leiden tot verkeerde conclusies. 
• Regulering & privacy: gebruik van persoonlijke gezondheidsgegevens vereist strikte waarborgen. Organisaties moeten voldoen aan regelgeving zoals inzake dataprivacy, ethische toestemming en transparantie.

Transforming evidence generation: How predictive AI can optimize clinical development :: Parexel ONTDEK MEER

Waar zetten voorlopers op in?

Enkele initiatieven en best practices:

• platformen die data combineren met analyse-tools zodat onderzoekers sneller hypotheses kunnen toetsen en trials kunnen ontwerpen. 
• algoritmes die met ML helpen ontbrekende data te identificeren of inconsistenties op te sporen.
• methoden om subgroepen van patiënten te definiëren op basis van relevante klinische kenmerken, zodat behandelingen specifieker kunnen worden afgestemd.

Integrating real‐world data and machine learning: A framework to assess covariate importance in real‐world use of alternative intravenous dosing regimens for atezolizumab The increase in the availability of real‐world data (RWD), in combination with advances in machine learning (ML) methods, provides a unique opportunity for the integration of the two to explore complex clinical pharmacology questions. Here we ...

Vooruitblik: Wat kan de patiënt winnen?

Als deze combinaties van RWD en ML verder volwassen worden, kunnen patiënten profiteren van:

• behandelingen die beter zijn afgestemd op hun persoonlijke situatie;
• snellere toegang tot innovatieve therapieën;
• meer veiligheid, doordat men vroeg waarschuwingssignalen kan oppikken buiten traditionele klinische proefomgevingen;
• grotere inclusiviteit: meer diversiteit in patiëntenpopulaties — wat leidt tot betrouwbaardere resultaten voor verschillende groepen.

De inzet van real-world data én machine learning belooft het klinische onderzoekslandschap fundamenteel te verschuiven. Niet als vervanging van traditionele trials, maar als verrijking: een manier om proeven sneller, slimmer en meer patiëntgericht te maken. Maar succes hangt af van datakwaliteit, methodologische zorgvuldigheid en strikte ethische/regulerende kaders.

Opportunities and Challenges for AI-Based Analysis of RWD in Pharmaceutical R&D: A Practical Perspective - KI - Künstliche Intelligenz Real world data (RWD) has become an important tool in pharmaceutical research and development. Generated every time patients interact with the healthcare s ONTDEK MEER